Il 29 gennaio 2025, il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’inclusione di otto farmaci, corrispondenti a sei diversi principi attivi, nella lista dei medicinali rimborsabili dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Questa decisione riguarda una varietà di farmaci, tra cui medicinali orfani per malattie rare, nuove molecole chimiche, farmaci generici e estensioni delle indicazioni terapeutiche.
Rimborsabilità dei farmaci orfani
Tra i farmaci orfani, il SSN ha autorizzato il rimborso di Zokinvy (lonafarnib), un trattamento destinato a pazienti di almeno un anno affetti da progeria, nota anche come sindrome di Hutchinson-Gilford, e da specifiche laminopatie progeroidi. Questa malattia genetica rara, che colpisce un individuo ogni 4 milioni di nati vivi, è stata portata all’attenzione pubblica grazie alla storia di Sammy Basso, biologo che ha lottato contro la malattia e che è deceduto il 5 ottobre 2024. A livello globale, si stima che ci siano circa 350 casi di progeria, con 4 casi registrati in Italia. L’inclusione di Zokinvy nella lista dei farmaci rimborsabili rappresenta un passo significativo per offrire supporto a queste persone e alle loro famiglie.
Nuove molecole chimiche e farmaci generici
Un’importante novità riguarda l’ammissione alla rimborsabilità di Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un antineoplastico indicato per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) in pazienti adulti e pediatrici, a partire da un mese di età. Questa nuova molecola offre nuove speranze per i pazienti affetti da queste patologie gravi.
In aggiunta, sono stati approvati quattro farmaci generici: Apixaban Sandoz (apixaban), un anticoagulante orale che sarà disponibile al rimborso alla scadenza del brevetto dell’originator Eliquis, e tre versioni generiche dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), utilizzato per il trattamento del carcinoma renale avanzato. Questi farmaci generici contribuiranno a rendere le terapie più accessibili per i pazienti, abbattendo i costi e aumentando la disponibilità di trattamenti efficaci.
Estensioni delle indicazioni terapeutiche
Le estensioni delle indicazioni terapeutiche riguardano due farmaci già esistenti. Il primo è Clopidogrel Alter (clopidogrel), un antiaggregante piastrinico, che ha visto ampliato il proprio utilizzo. Il secondo è Marivet (glegaprevir e pibrentasvir), un antivirale che sarà rimborsabile anche per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) nei bambini a partire dai tre anni. Questa estensione rappresenta un’importante opportunità di trattamento per una fascia di popolazione che, fino ad oggi, aveva accesso limitato a terapie efficaci contro l’epatite C.
La decisione dell’AIFA di includere questi farmaci nella lista di quelli rimborsabili dal SSN segna un progresso significativo nel miglioramento dell’accesso alle cure per i pazienti italiani, in particolare per coloro che affrontano malattie rare e gravi condizioni di salute.
