All’ospedale Bambino Gesù di Roma, un bambino di quattro anni affetto da leucemia è guarito grazie alla terapia genica. È il primo caso in Italia
L’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma si conferma un centro d’eccellenza e all’avanguardia. Un bimbo di soli quattro anni affetto da leucemia linfoblastica acuta è stato curato con un’innovativa terapia genica. Per il bambino, che non aveva reagito positivamente ai tradizionali approcci con chemio e radioterapia, né al trapianto di midollo, si trattava dell’ultima speranza. Il piccolo paziente è stato dimesso ad un mese di distanza dall’infusione delle cellule riprogrammate in laboratorio, dopo aver constatato che nel suo midollo non fossero più presenti cellule leucemiche. Si tratta del primo caso in Italia.
La terapia genica adottata dal team di medici guidati da Franco Locatelli si basa sull’attivazione di un “gene suicida“, in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati. I medici hanno prelevato i linfociti T del bambino, cioè le cellule che innescano una reazione immunitaria, e li hanno modificati in laboratorio con un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Grazie al recettore Car (Chimeric Antigenic Receptor), una volta reinfusi, i linfociti sono in grado di riconoscere le cellule tumorali nel sangue e nel midollo, ed attaccarle, fino alla completa eliminazione.
Il bambino aveva già avuto due episodi di recidiva della malattia, il primo a seguito del trattamento chemioterapico, il secondo dopo il tentativo di trapianto di midollo da donatore esterno. Ora, grazie a questa terapia, il suo sangue e il suo midollo non presentano alcuna cellula tumorale. Si tratta di un evento di straordinaria importanza, che potrebbe rivoluzionare il modo di trattare la malattia e che presto sarà utilizzato per curare altri due bambini. La leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, quella da cui era affetto il bambino, rappresenta il tipo più frequente di tumore dell’età pediatrica, con quattrocento nuovi casi ogni anno, solo in Italia.
Photo Credits: Pixabay / Ospedale Bambino Gesù
